TY  - THES
A1  - Henckel, Kay Yasmin
T1  - Klinische Verträglichkeit der Langzeit-Enzymersatztherapie mit rekombinanter α- und β-Agalsidase bei Patienten mit Morbus Fabry
T1  - Clinical tolerance of long-term enzyme replacement therapy with recombinant α- and β-Agalsidase in patients with Morbus Fabry
N2  - Morbus Fabry ist eine X-chromosomal vererbte, lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an α-Galaktosidase A hervorgerufen wird. Der Enzymdefekt führt zu einer progressiven intrazellulären Akkumulation von Glykosphingolipiden, die sich epithelial, glomerulär und interstitiell ablagern. Dadurch kommt es frühzeitig zu Organschäden wie Niereninsuffizienz, Myokardinfarkt und zerebralem Insult. Seit 2001 ist eine exogene Substitution mit humaner, rekombinant hergestellter α-Galaktosidase A (Replagal® und Fabrazyme®) verfügbar. Die vorliegende Dissertation erfasst objektiv, systematisch und standardisiert das in der Praxis relevante Auftreten von unerwünschten Nebenwirkungen unter der Enzymersatztherapie. Zusätzlich werden anhand von Geschlecht, Prämedikation, Lebensalter, Therapie- und Infusionsdauer beide Präparate auf ihre Verträglichkeit miteinander verglichen und ihr Einfluss auf unerwünschte Arzneimittelwirkungen untersucht.
N2  - The dissertation is about the tolerance of long-term enzyme replacement therapy in patients with Morbus Fabry. Also the influence of sex, premedication, age and duration of infusion on the tolerace of replacement therapy was determined.
KW  - α- und β-Agalsidase
KW  - Enzymersatztherapie
KW  - Verträglichkeit der Enzymersatztherapie
KW  - Morbus Fabry
KW  - Morbus Fabry
KW  - enzyme replacement therapy
KW  - α-Agalsidase
KW  - β-Agalsidase
Y1  - 2012
U6  - http://nbn-resolving.de/urn/resolver.pl?urn:nbn:de:bvb:20-opus-74706
ER  -