TY  - JOUR
A1  - Ortiz, Alberto
A1  - Abiose, Ademola
A1  - Bichet, Daniel G.
A1  - Cabrera, Gustavo
A1  - Charrow, Joel
A1  - Germain, Dominique P.
A1  - Hopkin, Robert J.
A1  - Jovanovic, Ana
A1  - Linhart, Aleš
A1  - Maruti, Sonia S.
A1  - Mauer, Michael
A1  - Oliveira, João P.
A1  - Patel, Manesh R.
A1  - Politei, Juan
A1  - Waldek, Stephen
A1  - Wanner, Christoph
A1  - Yoo, Han-Wook
A1  - Warnock, David G.
T1  - Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry
JF  - Journal of Medical Genetics
N2  - Background 
Agalsidase beta is a form of enzyme replacement therapy for Fabry disease, a genetic disorder characterised by low alpha-galactosidase A activity, accumulation of glycosphingolipids and life-threatening cardiovascular, renal and cerebrovascular events. In clinical trials, agalsidase beta cleared glycolipid deposits from endothelial cells within 6 months; clearance from other cell types required sustained treatment. We hypothesised that there might be a 'lag time' to clinical benefit after initiating agalsidase beta treatment, and analysed the incidence of severe clinical events over time in patients receiving agalsidase beta. 

Methods 
The incidence of severe clinical events (renal failure, cardiac events, stroke, death) was studied in 1044 adult patients (641 men, 403 women) enrolled in the Fabry Registry who received agalsidase beta (average dose 1 mg/kg every 2 weeks) for up to 5 years. 

Results 
The incidence of all severe clinical events was 111 per 1000 person-years (95% CI 84 to 145) during the first 6 months. After 6 months, the incidence decreased and remained stable within the range of 40-58 events per 1000 patient-years. The largest decrease in incidence rates was among male patients and those aged >= 40 years when agalsidase beta was initiated. 

Conclusions 
Contrary to the expected increased incidence of severe clinical events with time, adult patients with Fabry disease had decreased incidence of severe clinical events after 6 months treatment with agalsidase beta 1 mg/kg every 2 weeks.
KW  - Enzyme replacement therapy
KW  - Natural-history data
KW  - Racial differences
KW  - Outcome survey
KW  - Galactosidase-A gene
KW  - Alpha-Galactosidase
KW  - Kidney function
KW  - Lag time
Y1  - 2016
U6  - http://nbn-resolving.de/urn/resolver.pl?urn:nbn:de:bvb:20-opus-188241
VL  - 53
IS  - 7
ER  - 
TY  - CHAP
ED  - Pechtl, Joachim
ED  - Link, Thomas
ED  - Husty, Ludwig
T1  - Neue Materialien des Bayerischen Neolithikums - Tagung im Kloster Windberg vom 21. bis 23. November 2014
T1  - New Material of the Bavarian Neolithic - Conference at Windberg monastery november 21st to 23rd 2014
T2  - Würzburger Studien zur Vor- und Frühgeschichtlichen Archäologie
N2  - Unter dem Titel "Neue Materialien des Bayerischen Neolithikums" fand vom 21. bis 23. November 2014 im Kloster Windberg bei Straubing eine Tagung statt, bei der neue, bislang unpublizierte jung-steinzeitliche Fundkomplexe vorgestellt und diskutiert wurden, die aus allen Landesteilen des Freistaats Bayern stammten und zeitlich den Bogen von der Linienbandkeramik bis zu den Becherkulturen spannten. Mit einer diachronen und Regionen übergreifenden Betrachtung charakteristischer Inventare aus den verschiedenen Landschaftsräumen und Zeitabschnitten wurde das Ziel verfolgt, neues Material zu erschließen und damit die Quellenbasis für die archäologische Forschung zu erweitern sowie der Neolithforschung in Bayern neue Impulse zu geben. Im vorliegenden Band sind neun der Vorträge dieser Tagung zusammen gestellt.
T3  - Würzburger Studien zur Vor- und Frühgeschichtlichen Archäologie - 2 
KW  - Bayern
KW  - Neolithikum
KW  - Archaeology
KW  - Prehistory
KW  - Neolithic
KW  - Conference
KW  - Bavaria
KW  - Archäologie
KW  - Vor- und Frühgeschichte
KW  - Tagung
Y1  - 2016
U6  - http://nbn-resolving.de/urn/resolver.pl?urn:nbn:de:bvb:20-opus-139407
SN  - 978-3-95826-044-3 (print)
SN  - 978-3-95826-045-0 (online)
SN  - 2367-0681 (print)
SN  - 2367-069X (online)
N1  - Parallel erschienen als Druckausgabe in Würzburg University Press, ISBN 978-3-95826-044-3, 29,80 EUR
PB  - Würzburg University Press
CY  - Würzburg
ER  -