Klinische Verträglichkeit der Langzeit-Enzymersatztherapie mit rekombinanter α- und β-Agalsidase bei Patienten mit Morbus Fabry
Clinical tolerance of long-term enzyme replacement therapy with recombinant α- and β-Agalsidase in patients with Morbus Fabry
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- Morbus Fabry ist eine X-chromosomal vererbte, lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an α-Galaktosidase A hervorgerufen wird. Der Enzymdefekt führt zu einer progressiven intrazellulären Akkumulation von Glykosphingolipiden, die sich epithelial, glomerulär und interstitiell ablagern. Dadurch kommt es frühzeitig zu Organschäden wie Niereninsuffizienz, Myokardinfarkt und zerebralem Insult. Seit 2001 ist eine exogene Substitution mit humaner, rekombinant hergestellter α-Galaktosidase A (Replagal® und Fabrazyme®) verfügbar. DieMorbus Fabry ist eine X-chromosomal vererbte, lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an α-Galaktosidase A hervorgerufen wird. Der Enzymdefekt führt zu einer progressiven intrazellulären Akkumulation von Glykosphingolipiden, die sich epithelial, glomerulär und interstitiell ablagern. Dadurch kommt es frühzeitig zu Organschäden wie Niereninsuffizienz, Myokardinfarkt und zerebralem Insult. Seit 2001 ist eine exogene Substitution mit humaner, rekombinant hergestellter α-Galaktosidase A (Replagal® und Fabrazyme®) verfügbar. Die vorliegende Dissertation erfasst objektiv, systematisch und standardisiert das in der Praxis relevante Auftreten von unerwünschten Nebenwirkungen unter der Enzymersatztherapie. Zusätzlich werden anhand von Geschlecht, Prämedikation, Lebensalter, Therapie- und Infusionsdauer beide Präparate auf ihre Verträglichkeit miteinander verglichen und ihr Einfluss auf unerwünschte Arzneimittelwirkungen untersucht.…
- The dissertation is about the tolerance of long-term enzyme replacement therapy in patients with Morbus Fabry. Also the influence of sex, premedication, age and duration of infusion on the tolerace of replacement therapy was determined.
Autor(en): | Kay Yasmin Henckel |
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URN: | urn:nbn:de:bvb:20-opus-74706 |
Dokumentart: | Dissertation |
Titelverleihende Fakultät: | Universität Würzburg, Medizinische Fakultät |
Institute der Universität: | Medizinische Fakultät / Medizinische Klinik und Poliklinik I |
Datum der Abschlussprüfung: | 21.12.2012 |
Sprache der Veröffentlichung: | Deutsch |
Erscheinungsjahr: | 2012 |
Allgemeine fachliche Zuordnung (DDC-Klassifikation): | 6 Technik, Medizin, angewandte Wissenschaften / 61 Medizin und Gesundheit / 610 Medizin und Gesundheit |
Normierte Schlagworte (GND): | α- und β-Agalsidase; Enzymersatztherapie; Verträglichkeit der Enzymersatztherapie; Morbus Fabry |
Freie Schlagwort(e): | Morbus Fabry; enzyme replacement therapy; α-Agalsidase; β-Agalsidase |
Datum der Freischaltung: | 10.01.2013 |
Betreuer: | Prof. Dr. Christoph Wanner |
Lizenz (Deutsch): | CC BY-NC-ND: Creative-Commons-Lizenz: Namensnennung, Nicht kommerziell, Keine Bearbeitung |