Klinische Verträglichkeit der Langzeit-Enzymersatztherapie mit rekombinanter α- und β-Agalsidase bei Patienten mit Morbus Fabry
Clinical tolerance of long-term enzyme replacement therapy with recombinant α- and β-Agalsidase in patients with Morbus Fabry
Please always quote using this URN: urn:nbn:de:bvb:20-opus-74706
- Morbus Fabry ist eine X-chromosomal vererbte, lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an α-Galaktosidase A hervorgerufen wird. Der Enzymdefekt führt zu einer progressiven intrazellulären Akkumulation von Glykosphingolipiden, die sich epithelial, glomerulär und interstitiell ablagern. Dadurch kommt es frühzeitig zu Organschäden wie Niereninsuffizienz, Myokardinfarkt und zerebralem Insult. Seit 2001 ist eine exogene Substitution mit humaner, rekombinant hergestellter α-Galaktosidase A (Replagal® und Fabrazyme®) verfügbar. DieMorbus Fabry ist eine X-chromosomal vererbte, lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an α-Galaktosidase A hervorgerufen wird. Der Enzymdefekt führt zu einer progressiven intrazellulären Akkumulation von Glykosphingolipiden, die sich epithelial, glomerulär und interstitiell ablagern. Dadurch kommt es frühzeitig zu Organschäden wie Niereninsuffizienz, Myokardinfarkt und zerebralem Insult. Seit 2001 ist eine exogene Substitution mit humaner, rekombinant hergestellter α-Galaktosidase A (Replagal® und Fabrazyme®) verfügbar. Die vorliegende Dissertation erfasst objektiv, systematisch und standardisiert das in der Praxis relevante Auftreten von unerwünschten Nebenwirkungen unter der Enzymersatztherapie. Zusätzlich werden anhand von Geschlecht, Prämedikation, Lebensalter, Therapie- und Infusionsdauer beide Präparate auf ihre Verträglichkeit miteinander verglichen und ihr Einfluss auf unerwünschte Arzneimittelwirkungen untersucht.…
- The dissertation is about the tolerance of long-term enzyme replacement therapy in patients with Morbus Fabry. Also the influence of sex, premedication, age and duration of infusion on the tolerace of replacement therapy was determined.
Author: | Kay Yasmin Henckel |
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URN: | urn:nbn:de:bvb:20-opus-74706 |
Document Type: | Doctoral Thesis |
Granting Institution: | Universität Würzburg, Medizinische Fakultät |
Faculties: | Medizinische Fakultät / Medizinische Klinik und Poliklinik I |
Date of final exam: | 2012/12/21 |
Language: | German |
Year of Completion: | 2012 |
Dewey Decimal Classification: | 6 Technik, Medizin, angewandte Wissenschaften / 61 Medizin und Gesundheit / 610 Medizin und Gesundheit |
GND Keyword: | α- und β-Agalsidase; Enzymersatztherapie; Verträglichkeit der Enzymersatztherapie; Morbus Fabry |
Tag: | Morbus Fabry; enzyme replacement therapy; α-Agalsidase; β-Agalsidase |
Release Date: | 2013/01/10 |
Advisor: | Prof. Dr. Christoph Wanner |
Licence (German): | CC BY-NC-ND: Creative-Commons-Lizenz: Namensnennung, Nicht kommerziell, Keine Bearbeitung |