Refine
Has Fulltext
- yes (4)
Is part of the Bibliography
- yes (4)
Document Type
- Journal article (2)
- Doctoral Thesis (2)
Keywords
- quality of life (4) (remove)
Institute
- Lehrstuhl für Orthopädie (4) (remove)
Hypophosphatasia (HPP) is a rare, inherited, metabolic disease caused by deficient tissue non‐specific alkaline phosphatase activity. This study aims to assess patient‐reported pain, disability and health‐related quality of life (HRQoL) in a real‐world cohort of adults with HPP who were not receiving asfotase alfa during the analysis. Adults (≥18 years old) with HPP (confirmed by ALPL gene mutation and/or low serum alkaline phosphatase activity for age/sex) were identified from the Global HPP Registry (NCT02306720). Demographics, clinical characteristics, and data on patient‐reported pain, disability, and HRQoL (assessed by Brief Pain Inventory Short Form [BPI‐SF], Health Assessment Questionnaire Disability Index [HAQ‐DI], and 36‐Item Short‐Form Health Survey version 2 [SF‐36v2], respectively) were stratified by pediatric‐ and adult‐onset HPP and summarized descriptively. Of the 304 adults included (median [min, max] age 48.6 [18.8, 79.8] years; 74% women), 45% had adult‐onset HPP and 33% had pediatric‐onset HPP (unknown age of onset, 22%). Of those with data, 38% had experienced ≥5 HPP manifestations and 62% had a history of ≥1 fracture/pseudofracture. Median (Q1, Q3) BPI‐SF scores were 3.5 (1.5, 5.3) for pain severity and 3.3 (0.9, 6.2) for pain interference. Median (Q1, Q3) disability on the HAQ‐DI was 0.3 (0.0, 0.7). Median (Q1, Q3) physical and mental component summary scores on the SF‐36v2 were 42.4 (32.7, 49.9) and 45.3 (36.3, 54.8), respectively. Greater numbers of HPP manifestations experienced/body systems affected correlated significantly with poorer scores on the BPI‐SF, HAQ‐DI, and SF‐36v2 (all p < 0.05). No significant differences between adults with pediatric‐ and adult‐onset HPP were observed for patient‐reported outcomes, except for disability and the BPI‐SF question “pain at its worst,” which were significantly higher among adults with pediatric‐ versus adult‐onset HPP (p = 0.03 and 0.04, respectively). These data from the Global HPP Registry show that adults with HPP have a substantial burden of illness that is associated with reduced patient‐reported HRQoL, regardless of age of disease onset.
Background: To describe changes in health-related quality of life (HRQoL) of postmenopausal women with osteoporosis treated with teriparatide for up to 18 months and followed-up for a further 18 months, and to assess the influence of recent prior and incident fractures.
Methods: The European Forsteo Observational Study (EFOS) is an observational, prospective, multinational study measuring HRQoL using the EQ-5D. The primary objective was to assess changes in HRQoL during 36 months in the whole study population. A secondary post-hoc analysis examined fracture impact on HRQoL in four subgroups classified based on recent prior fracture 12 months before baseline and incident clinical fractures during the study. Changes from baseline were analysed using a repeated measures model.
Results: Of the 1581 patients, 48.4% had a recent prior fracture and 15.6% of these patients had an incident fracture during follow-up. 10.9% of the 816 patients with no recent prior fracture had an incident fracture. Baseline mean EQ-VAS scores were similar across the subgroups. In the total study cohort (n = 1581), HRQoL (EQ-VAS and EQ-5D index scores) improved significantly from baseline to 18 months and this improvement was maintained over the 18-month post-teriparatide period. Improvements were seen across all five EQ-5D domains during teriparatide treatment that were maintained after teriparatide was discontinued. Subjects with incident clinical fractures had significantly less improvement in EQ-VAS than those without incident fractures. Recent prior fracture did not influence the change in EQ-VAS during treatment.
Conclusions: EFOS is the first longitudinal study in women with severe postmenopausal osteoporosis in the real world setting to show a substantial improvement in HRQoL during teriparatide treatment that was sustained during subsequent treatment with other medications. The increase in HRQoL was lower in the subgroups with incident fracture but was not influenced by recent prior fracture. The results should be interpreted in the context of the design of an observational study.
Ziel der Studie war es, die Lebensqualität von körperbehinderten Kindern und Jugendlichen zu erfassen. Es wurden die Eltern, Betreuer oder Physiotherapeuten von insgesamt 128 körperbehinderten Kindern und Jugendlichen zwischen 3 und 16 Jahren befragt und die Kinder im Rahmen der jeweiligen kinderorthopädischen Sprechstunden im Zentrum für Körperbehinderte Würzburg-Heuchelhof, in der Blindeninstitutsstiftung Würzburg, sowie in der Orthopädischen Klinik König-Ludwig-Haus in Würzburg untersucht. Die Befragung erfolgte mit Hilfe altersbezogener KINDL-Fragebögen in der Elternversion (4-7 Jahre bzw. 8-16 Jahre), des Childhood Health Assessment Questionaire, sowie zwei selbst konzipierten Fragebögen, basierend auf Empfehlungen des Robert-Koch-Institutes, zu motorischen Fähigkeiten und Soziodemographie. Im Schnitt waren die 74 Jungen (57,8%) und 54 Mädchen (42,2%) 11 Jahre und einen Monat alt. Die Kinder hatten unterschiedliche Erkrankungen, die mit körperlicher Behinderung einhergehen, darunter 59% mit infantiler Zerebralparese. 17 Kinder im Alter zwischen 5 und 15 Jahren wurden in der orthopädischen Klinik König-Ludwig-Haus Würzburg operiert und 3 Monate und ein Jahr postoperativ nochmals befragt und untersucht. Die Lebensqualität des gesamten Studienkollektivs ist insgesamt beeinträchtigt. Insbesondere bei den älteren Kindern ist die Lebensqualität im Bereich Freunde des KINDL-Fragebogens deutlich reduziert. Ebenfalls stark beeinträchtigt ist der Selbstwert, der unabhängig vom Alter der Kinder signifikant von der körperlichen Beeinträchtigung abhängt. Die Gesamteinschätzung der Lebensqualität und die Beurteilung des Selbstwertes korrelieren bei den Kindern von 8 – 16 Jahren mit der Funktionseinschränkung nach Arzteinschätzung. Bei den motorischen Fähigkeiten erzielen die körperbehinderten Kinder niedrigere Werte als gesunde, wobei die Gesamtbeurteilung der Lebensqualität dort stark von Schmerzen abhängig ist. Die Lebensqualität wird im Vergleich zu gesunden Kindern, ähnlich wie bei chronisch kranken Kindern, bei den Kindern dieser Studie in Bereichen des KINDL- und des CHAQ - Fragebogens schlechter eingeschätzt. Durch Operation lässt sich in fast allen Teilgebieten eine höhere Lebensqualität erreichen, wobei sich die Werte nur bei den kleinen Kindern in den Bereichen psychisches und körperliches Wohlbefinden signifikant verbessern. Mit den verwendeten Instrumenten konnte die Lebensqualität von körperbehin-derten Kindern und Jugendlichen erfasst werden. Um zu sehen, ob sich die Le-bensqualität durch operative Eingriffe signifikant verbessern lässt, bedarf es eines größeren Kollektivs.
Einleitung: Der SMFA-D (Funktionsfragebogen Bewegungsapparat) ist ein neuer Patientenfragebogen zur Erfassung des Funktionszustands des Bewegungsapparates. Er ist die übersetzte und kulturadaptierte Version des in den USA entwickelten SMFA. Der für den deutschen Sprachraum adaptierte Fragebogen wurde bislang erfolgreich an operativ behandelten Gruppen von Patienten mit Erkrankungen des Bewegungsapparates (Coxarthrose, Gonarthrose, Rotatorenmanschettendefekt und Rheumatoide Arthritis) sowie an konservativ behandelten Patienten mit Coxarthrose evaluiert. Ziel der vorliegenden Arbeit ist die Überprüfung der Eignung des SMFA-D bei der Rehabilitation von Patienten mit Rheumatoider Arthritis, die ausschließlich konservative Therapie erhielten. Es werden die Testgütekriterien (Reliabilität, Validität und Änderungssensitivität) überprüft und Vergleiche zu anderen Fragebögen vorgenommen. Patienten und Methode: In einer prospektiven Studie an 56 Patienten mit konservativ behandelter Rheumatoider Arthritis wurden der SMFA-D, SF-36, Health Assessment Questionnaire (HAQ) und Funktionsfragebogen Hannover Polyarthritis (FFbH-P) zu drei Messzeitpunkten erhoben. Des Weiteren wurden von den Patienten die Schmerzen, der allgemeine Gesundheitszustand sowie der Funktionszustand ihres Bewegungsapparates eingeschätzt und es wurde eine Einschätzung des Arztes bezüglich des Funktionszustands und der Erkrankungsschwere erhoben. Ergebnisse: Die Reliabilitätskennwerte sind gut bis sehr gut (Cronbachs alpha: 0,93 bis 0,98; ICC: 0,87 bis 0,93.) Die Indizes des SMFA-D korrelieren zu den drei Messzeitpunkten jeweils signifikant mit FFbH-P (r = -0.72 bis -0.86), HAQ (r = 0.75 bis 0.85) und den Skalen des SF-36 (r = -0.27 bis -0.84) als Ausdruck der Konstruktvalidität. Auch zu den Einschätzungen des Arztes und der Patienten zeigen sich bedeutsame Korrelationen als Hinweis auf Kriteriumsvalidität. Die Effektstärken zur Erfassung der Änderungssensitivität sind beim SMFA-D ähnlich wie bei den anderen verwandten Fragebögen, sie können also als gut bewertet werden. Zusammenfassung: Der SMFA-D stellt auch bei konservativ behandelten Patienten mit Rheumatoider Arthritis ein praktikables, reliables, valides und änderungssensitives Instrument dar.